广义的基因治疗包括：基因调节、基因治疗、基因编辑、未经改造的细胞治疗。而基因药物可划分为核酸类药物、重组病毒类药物以及细胞治疗类药物。2015年以来，全球基因治疗行业开始高速发展。据弗若斯特沙利文数据显示，2020年全球基因市场规模达到20.8亿美元，同比增长73.9%；预计到2025年行业规模将增长至305.4亿美元。数据显示，截止2023年5月底，全球已上市基因治疗相关药物有近50款（不含疫苗）。中国拥有全球第二大医药市场，近年来，随着基因治疗临床试验的大量开展、基因治疗产品的陆续获批上市、相关利好产业政策的支持，国内布局基因疗法的公司已超百家。其中研发管线数量靠前的有：纽福斯、本导基因、锦篮基因、新芽基因、辉大基因、康弘药业、本元正阳、深圳市免疫基因治疗研究院、诺思兰德等。临床试验靠前的有：三生制药、天达康基因、信念医药、达博生物、华邦健康、纽福斯、诺思兰德、济群医药、人福医药、东方略生物、索元生物、信立泰、本元正阳、恩多施生物、贵州百灵、本导基因、北海康成、康希诺、博雅辑因、嘉因生物、舒泰神、天泽云泰、达博生物等。众所周知，基因疗法没有*贵，只有更贵！单价210万美元的Zolgensma曾一度成为全球*贵药物，后易主美国蓝鸟生物的Zynteglo（定价280万美元），再易主蓝鸟生物的Skysona（定价300万美元），*后uniQure用于治疗血友病B的Hemgenix以350万美元一跃成为全球*贵药物。除了价格昂贵外，基因治疗的效果比传统疗法要更彻底，有望实现“一针治愈”！而基因治疗载体决定了递送效率、靶向性、以及临床给药方式等基因治疗药物的关键属性，从而影响药物的临床药效、安全性。而腺相关病毒（AAV）载体是目前基因治疗中使用*广泛的病毒递送载。目前，全球已有6款AAV基因疗法获批上市。虽然国内基因治疗上市产品和在研管线较国外起步晚，但是国内AAV基因疗法已经取得了较大的进展，多款候选产品获批临床，甚至还有3款进入临床III期阶段，如下所示：1. 诺华的OAV101注射液（已进入III期临床）2022年1月，诺华（Novartis）旗下治疗脊髓性肌萎缩的AAV基因治疗药物Zolgensma（OAV101注射液）在中国获批临床；2022年4月29日，OAV101注射液首次在国内启动临床试验，拟在中国入组20人，该临床试验属于全球III期临床STEER研究的中国部分；2022年6月20日下午，OAV101临床试验中国研究中心启动会在组长单位北京大学第一医院顺利召开，该临床试验属于全球III期临床STEER研究的中国部分，由北京大学第一医院儿科熊晖教授牵头，针对2-18岁初治2型脊髓性肌萎缩症患者。2. 信致医药的BBM-H901（已进入III期临床）2021年8月，信念医药全资子公司上海信致医药科技有限公司自主研发的用于B型血友病治疗的基因治疗药物“BBM-H901注射液”获批临床；2021年12月底，该疗法临床试验顺利完成首例受试者给药；2023年4月，BBM-H901注射液III期试验顺利完成全部受试者给药，预计2024年下半年到2025年上半年上市销售。3. 纽福斯的NR082（已进入III期临床）2021年3月30日，纽福斯生物眼科基因疗法“NR082眼用注射液”获批临床，用于治疗ND4突变引起的Leber遗传性视神经病变，成为国内首个获得临床试验许可的眼科体内基因治疗药物；2021年6月28日，NR082的I/II期第一阶段临床试验在中国完成首例患者入组及给药；2022年1月18日，NR082获美国FDA授予新药临床试验（IND）许可，并将在美国开展临床试验；2022年9月27日，NR082 中国III期临床试验完成首例患者入组给药；2023年2月22日，NR082中国III期临床试验在中国完成全部患者入组给药。部分药企介绍纽福斯生物纽福斯成立于2016年，是李斌教授团队于华中科技大学同济医学院附属同济医院自2008年起十几年来对眼科基因治疗技术探索和积累的成果。作为一名眼科医生和视网膜疾病专家，李教授带领团队成功完成了从实验室到临床应用的转化研究，通过一系列国内和国际多中心临床试验证实了腺相关病毒 （AAV） 载体技术在眼科基因治疗应用价值。公司首个候选药物NFS-01旨在治疗莱伯氏遗传性视神经病变(LHON)。该疾病是一种可导致严重视力损伤的退行性疾病，迄今为止尚无有效的治疗方法。本导基因蔡宇伽博士，基因治疗载体技术专家，长期从事基因治疗病毒载体、基因编辑递送技术的研发以及基因治疗载体与机体免疫系统互作的研究，致力于新技术的临床转化。开发了慢病毒蛋白转导以及mRNA转导的PCT国际专利技术。研究论文发表在Nature Biotechnology, Nature Biomedical Engineering, Nature Immunology等高水平期刊。获上海市浦江人才计划支持。上海市卫健委重大疾病治疗项目子课题负责人。2018年，创立本导基因技术有限公司。领导了世界首个基于mRNA递送系统的体内基因编辑治疗的临床研究。信念医药信念医药创立于2016年9月，是一家集基因治疗药物研发、生产和临床应用为一体的高科技企业。公司创始人为肖啸教授，拥有超过35年的AAV基因治疗行业研发转化经验。公司首席执行官为郑静博士。BBM-H901注射液是信念医药开发的一款AAV基因治疗药物，旨在通过静脉给药将人凝血因子IX（Factor IX，FIX）基因导入血友病B患者体内，从而提高并长期维持患者体内凝血因子水平，以期达到“一次给药、长期有效”的治疗及预防出血效果；本品正在开展临床试验。九天生物九天生物是一家创新基因及细胞治疗公司，致力于研究、开发和生产具有突破性的基因和细胞疗法。九天生物成立于2019年，自主研发建立了完整的腺相关病毒(AAV)基因治疗技术平台，拥有先进的衣壳发现和病毒载体构建技术、分析和工艺开发实力、以及****的临床级AAV载体大规模GMP生产能力。成立以来，九天生物组建了一支国际**的科研、技术和管理团队，其研发管线拥有多个基因和细胞治疗创新项目，覆盖眼科、神经、代谢和血液等多个疾病领域。通过战略合作，九天生物将研发进一步拓展至新的疾病领域，如心血管疾病等。九天生物总部位于中国，在上海和杭州建有基因和细胞治疗研发及生产基地。 芳拓生物芳拓Frontera研发团队采用专有的、优化的载体构建技术平台，基于组织特异性、转导效率、安全性和生产工艺的可扩展性，筛选出**AAV衣壳，再通过衣壳和基因表达盒的结合，实现以相对低剂量的AAV载体达到足够高水平的治疗性目的基因表达，治疗疾病。公司产品线覆盖眼科、血液、遗传代谢性疾病、神经肌肉等多个疾病领域。方拓公司汇聚了全球基因治疗领域的**科学家、产业先驱及专家顾问，公司管理团队产业经验丰富，团队已初具规模。珠海贝斯昂科贝斯生物在NK细胞领域和基因编辑领域拥有一系列自己的核心技术、专利和Know-how,已经建立了完备的NK细胞基因工程改造平台，并且完成了概念验证。目前研发管线包括多个全球首创的First in Class通用型细胞治疗产品，适应症包括肺癌、肝癌、脑胶质瘤等多种实体肿瘤，以及血液肿瘤中的未被满足的治疗需求。凌意生物凌意生物成立于2021年2月，是一家拥有****的罕见病动物模型功能验证平台的基因疗法**公司，致力于源头创新，聚焦代谢、CNS、眼科等遗传性罕见病。公司拥有在基因疗法、罕见病领域国际**的发现、开发及产业化团队，并拥有****的罕见病动物模型制备与验证平台，解决罕见病研发缺乏有效动物模型的痛点。神济昌华神济昌华是一家从事创新药物研发为主的生物科技公司。该公司的创始团队均来自清华大学，重点布局ALS，主要聚焦肌萎缩侧索硬化症（ALS）、脑卒中（Stoke）、帕金森病（PD）、阿尔兹海默症（AD）等神经系统疾病，尤其是神经退行性疾病。锦篮基因锦篮基因专注于基因治疗药物创新研发。公司团队以“推动罕见病基因药物从科研走向临床和市场”为使命，从未被满足的临床需求出发，研制治愈罕见病的基因药物，并扩展到其它重大疾病领域，造福患者人群。锦篮基因即将开展临床试验的三款基因药物均为AAV载体注射液，适应症分别是遗传性高甘油三酯血症、脊髓性肌萎缩症以及庞贝氏病，在药品注册分类上同均属于治疗用1类生物制品。玮美基因玮美基因坐落于上海张江药谷，是一家集基因治疗药物研发、生产和临床应用为一体的高新生物技术公司。玮美基因拥有国内第一项自主命名的AAV载体，和多项发明专利，在眼科、耳科以及呼吸系统都有拥有自主产权的高效AAV，为基因治疗在不同领域的疾病提供必要的递送载体，引领生物医药高端领域，聚焦罕见病临床需求，加速培育具有自主知识产权、****的创新药品，形成较强竞争力和较高附加值的现代生物制药产品体系，并成长为具有国际竞争力的卓越企业。从公司发展模式上，玮美基因将采用“平台授权+产品开发”的模式，除了进行内部开发之外，还将该技术平台许可国内外**的生物技术公司，技术许可可以帮助公司更好的聚焦于内部产品线的开发并增加收入。中吉智药中吉智药是一家集基因治疗创新药物的研发、生产、销售为一体的生物制药企业，在基因表达调控和基因治疗领域拥有超过20年的深厚底蕴，已布局多个罕见遗传病基因治疗项目。公司目前正在准备及开展RDEB基因治疗IIT研究，以及β-地中海贫血基因治疗的IIT研究。邦耀生物上海邦耀生物科技有限公司科学家团队在基因编辑工具开发和基因治疗地中海贫血领域，已经持续取得一系列突破性进展，利用基因编辑技术重新开启胎儿期的γ珠蛋白的表达，代替有缺陷的β珠蛋白，期待成为治愈地贫患者的治疗方案之一。上海邦耀生物科技有限公司致力于成为新商业文明时代****的细胞基因药企，邦耀生物以“以基因编辑引领创新，开发突破性疗法，造福全人类”为使命，依托自主研发中心及与高校共建的“上海基因编辑与细胞治疗研究中心”，过去5年已产生100多项专利成果，有5个项目在8所**医院开展研究者发起的临床试验，多个项目进入IND申报阶段。其中基因编辑治疗β-地中海贫血症、PD1敲除非病毒定点整合CAR-T、以及UCART等项目已经取得优异临床效果，具有****性，并在Nature Medicine、Nature biotechnology等**学术期刊上发表多篇学术论文。邦耀生物已搭建基因编辑技术创新平台、造血干细胞平台、非病毒定点整合CAR-T平台、通用型细胞平台、增强型T细胞平台五大具有自主知识产权的技术平台，并拥有7000平米GMP中试基地及200余人的运营团队，有力保障创新的研究成果能够快速转化与应用。嘉因生物杭州嘉因生物科技有限公司（简称“嘉因生物”）成立于2019年7月，位于中国杭州的省级医药港小镇，是一家致力于面向全球市场提供安全有效基因疗法的创新药企。公司目前汇集了行业内***的一批科学家，坚持以创新为根本。在基因治疗药物设计、临床前研究、CMC开发、GMP生产、临床试验、运营管理和BD等具备全方位的阵容。不仅在研发管线、技术平台等方面具有差异化的竞争优势，在病毒生产工艺及大规模量产方面更是具备国际**的水平。其可放大的、成本可控的平台工艺及大规模生产能力可有效助力公司的多条产品线迅速推进至临床乃至上市。公司的愿景是为全人类提供划时代的一次性治愈的、安全有效而且患者支付得起的基因治疗药物。治疗1型脊髓型肌萎缩（1型SMA）的基因治疗药物EXG001-307注射液在浙江大学医学院附属儿童医院开展的临床研究完成首例受试者给药，迄今为止其安全性及耐药性均表现良好，接受治疗的患儿在临床医护人员的精心治疗与护理下，已顺利出院。预计将很快申请正式IND。星眸生物星眸生物位于安徽省合肥市，是中国科大先研院孵化企业，公司聚焦眼科疾病的基因治疗药物开发和基因编辑技术研发、服务，致力于实现中国人自主可用的眼科基因治疗药物，让中国人看得更久，看得更好。星眸创始人团队为中科院和中科大的教授博士，拥有多年深耕眼科、基因编辑、基因治疗的研发、管理经验；公司先立足于合肥，再辐射江浙沪，充分利用现有中国科学技术大学附属第一医院和中国科学技术大学校医院眼科的临床资源。克睿基因克睿基因于2016年成立于苏州，是一家致力于用基因编辑、病毒递送、大分子改造等先进技术，以开发基因和细胞治疗药物的生物制药技术公司。克睿基因采用多种先进技术优势整合的创新能力，开发针对遗传病和肿瘤等疾病的基因细胞治疗药物，为未满足治疗需求的病人提供医疗帮助。克睿基因在创新研发的同时，积极推进科学技术国际化。目前已与勃林格殷格翰（BI）达成针对治疗肝脏疾病的递送载体开发合作。朗信生物朗信生物科技有限公司（Innostellar Biotherapeutics Co.,Ltd）是一家致力于基因治疗创新药研发制造及商业化的全球化企业。公司总部位于上海，公司核心团队有来自全球**大学及实验室的科学家及专业人士、及生物医药公司**管理人员。与国内**医院的临床医学科学家密切合作，公司目前关注在遗传性疾病的基因治疗领域（眼科、罕见病、单基因遗传疾病），已有多个管线产品研发及工业化技术开发基础。苏州作为中试和生产基地，将进行本领域药物生产，*终推动药物临床应用，造福患者。目前第一个产品已经正式开展临床。辉大基因辉大基因成立于在2018年，致力于通过创新的CRISPR基因编辑技术研发单基因罕见疾病和威胁人类健康的慢性病的基因替代和基因编辑等基因治疗药物。目前辉大基因拥有三大研发平台：基因编辑平台、递送载体平台、动物模型平台。鼐济医药鼐济医药是一家集基因治疗药物研发、生产和临床应用为一体的高新技术企业，成立之初已完成近亿元融资，致力于通过国际前沿的基因治疗技术，为多种遗传疾病和癌症加速药物研究以及开发创新疗法。拥有一支具备丰富的基因治疗和细胞治疗研发经验的专业管理团队，团队在基因治疗技术、药物开发与生产、临床研究以及注册申报等各个重要环节均拥有丰富经验。锐正基因锐正基因成立于2021年7月，主要聚焦于细胞内包括细胞核内靶点，基于新一代安全、高效、靶向性优异的基因编辑、RNA编辑和递送技术，****算法的脱靶效应分析手段，以及经过行业验证的CMC工艺开发、GMP生产和商业化经验和能力，致力于为全球患者提供能够治疗严重甚至危及生命的先天性遗传疾病和后天获得性疾病的创新药物和治疗方案。金唯科金唯科是一家致力于眼科疾病、神经肌肉疾病、遗传代谢疾病等的AAV基因治疗新药研发公司。团队方面，金唯科生物的核心管理层均来自国内**药企、科研机构、高校，既有深耕于研究领域的科学家，又有产业界与商业界的精英。核心技术团队技术背景涉及产品开发上游技术、中试工艺研究、质量研究和GMP生产，赋予金唯科从产品设计和开发、工艺和制剂开发以及质量标准研究等一体化的研发水平。金唯科创始人、董事长魏于全教授，中科院院士，曾任四川大学副校长，现任华西医院临床肿瘤中心主任与生物治疗国家重点实验室主任。埃微路新成都埃微路新生物技术有限公司成立于2020年5月，主要的目的是采用定向进化技术来改造AAV以提高其在临床试验中对不同组织器官的转导效率，并能够避免在运送基因的过程中被人体中和抗体中和。因此这将是一个具有巨大商业潜力的基因治疗载体平台，依据主要采用的技术命名为AAVolution（AAV+evolution），即AAV载体的定向进化。与此同时，结合研发团队自身的背景和现在AAV的市场应用，将主要关注的基因治疗靶向的疾病前期设定为心脏和视网膜相关疾病。中因科技北京中因科技是一家专业从事遗传性眼病临床基因诊断、生育预防和基因治疗药物研发的国家高新技术企业，也是国内率先进行眼科基因治疗药物研发的企业。公司建立的遗传性眼病临床基因诊断平台、生育预防对接平台以及基因治疗药物研发平台，致力于为遗传性眼病患者提供精准基因检测、生育预防和基因治疗的全程“一站式”服务。重组人CYP4V2基因腺相关病毒注射液（ZVS101e注射液）在准备临床阶段。华毅乐健基因治疗是正在快速发展的颠覆性技术，满足未被满足的临床需求，它将颠覆传统的制药模式和用药概念，实现一次给药且药效持续长久。华毅乐健目前已开发多条基因治疗研发管线。该公司由首都医科大学校长，饶毅创立；COO为吴凤岚博士。此前已经开展研究者发起临床试验（IIT）。因诺惟康北京因诺惟康医药科技有限公司（Innovec Biotherapeutics）是一家从事基因治疗技术和产品研发的公司，成立于2020年8月，位于北京生命科学园，公司创始人为多位留美归国的生物医药专业的博士，有着丰富的病毒学、基因治疗研发和生产、临床医学等方面的经验。公司于2021年6月完成数千万天使轮融资。因诺惟康目前有诸多基因治疗的产品管线储备，大部分集中于眼科和神经科领域，公司生物医药技术包括新型病毒载体的设计和开发、基因编辑药物开发，临床级病毒载体的生产和应用，研究遗传疾病的自然发生过程、特征及突变基因，建立遗传疾病相关的动物模型。公司主要项目处于临床前的研究阶段。南京贝思奥南京贝思奥生物科技有限公司成立于2020年，公司致力于研发基于重组病毒载体和非病毒载体的基因治疗药物。主要通过基因重组治疗眼科疾病、神经系统疾病、恶性肿瘤、罕见病等疾病。公司致力于打造中国基因治疗技术研发创新基地。公司创始人均来自于世界500强生物制药企业，拥有丰富的临床经验和管理经验，技术研发团队由美国Roche-Spark公司归来的科学家罗光佐教授领衔。公司已成立独立且完善的技术团队和研发实验室，具备完整的研发、CMC、临床研究体系，具有丰富的产业化经验。公司已掌握世界上*先进的、临床I-III期及商业化基因治疗药物的生产工艺和技术，已通过实验室认证，并有多项专利申请。和度生物和度生物医药（上海）有限公司致力于从事细菌基因治疗新药研发。以肠道细菌作为载体传递基因药物治疗疾病是一个全新的药物开发方向，是合成生物学转向生物医药研究的新兴领域。鼎新基因上海鼎新基因科技有限公司由生物制药领域**管理团队和科学家团队联合创立，创始团队均有15+年生物医药及基因治疗相关研究经验。作为一家以基因治疗药物研发为核心的生物医药创新研发企业，致力于打造国际**的基因治疗研发平台，并不断开发First-in-class及Best-in-class基因治疗药物。开展的“AAV基因治疗技术平台搭建”项目，旨在解决AAV基因治疗早期研发难题和工业制造瓶颈，建立国际**的基因治疗研发平台。平台具备高效稳定的质粒制备、AAV载体悬浮培养、RNA修饰、下游纯化和非病毒递送技术开发平台。基于AAV载体的基因治疗、mRNA疫苗、siRNA基因沉默等技术，布局眼科、耳科、心血管、肿瘤、CNS等领域罕见病和慢病治疗，为患者提供创新基因治疗机会，以终身获益甚至治愈为目标。诺思兰德北京诺思兰德生物技术股份有限公司是一家专业从事基因治疗药物、重组蛋白质类药物和眼科用药物研发、生产及销售的创新型生物制药企业。公司成立于2004年6月，2021年11月在北京证券交易所首批上市，股票代码430047。公司是国家火炬计划重点高新技术企业、北京科技研究开发机构、北京市裸质粒基因治疗药物工程技术研究中心、北京市国际科技合作基地、北京市生物医药产业G20创新引领企业、北京市“专精特新”中小企业。公司拥有一支高素质研发及管理团队，在临床前研究、临床研究、生产与质量管理、药厂建设、药品经营等方面积累了丰富的经验。公司建立了基因载体构建、工程菌构建、微生物表达、哺乳动物细胞表达、生物制剂生产工艺及其规模化生产技术以及滴眼剂药物开发等核心技术平台，为持续开发项目提供了保障。公司坚持以临床需求为导向，依托自主核心技术平台，主要致力于心血管疾病、代谢性疾病、罕见病和眼科疾病等领域生物工程新药的研发和产业化。安龙生物安龙生物是一家以基因诊断为基础的新药研发企业，应用免疫治疗、细胞治疗、基因治疗和基因编辑等新一代技术将实现一批疾病的治愈和预防。诺洁贝生物诺洁贝成立于2020年3月，由基因治疗领域**的科学家、企业家联合创立，致力成为具有国际影响力的****的基因治疗公司。该公司在基因治疗项目的早期开发，病毒载体大规模制备和生产工艺，质量标准建设、国际多中心临床研究以及基因治疗产品的上市申请方面具有全产业链上的成功经验。博雅辑因博雅辑因是一家以基因组编辑技术为基础，针对多种疾病加速药物研究并开发创新疗法的生物医药企业。科学创始人为魏文胜教授，北京大学生命科学学院教授、北京大学生物医学前沿创新中心（BIOPIC）、北京未来基因诊断高精尖创新中心（ICG）及北大-清华生命科学联合中心（CLS）研究员，北京大学基因组编辑研究中心主任、科技部创新人才推进计划科技创新创业人才，中国药品注册审评专家咨询委员会委员；拥有北京大学生物化学专业学士学位、密歇根州立大学遗传学博士学位，并于斯坦福大学完成博士后研究。瑞风生物瑞风生物是中国**的基因药物创新企业，以基因编辑技术为核心驱动，致力于革新性药物的诞生。团队成员既包括了国际**基因编辑领域科学家和具有国外**临床研究机构科研经历的归国学者，也包括了基因行业具有成功创业经验的创业者和跨国药企的**管理者，是国际上*早应用基因编辑探索遗传疾病治疗的团队之一，并持续在血液科、眼科等疾病方向积累了开创性成果，在包括基因编辑工具创新、成药策略分析、新型动物模型构建、多层次药效和安全性评估等层面具备了高水平的技术积累，拥有体内和体外两大创新药物方向。瑞风生物的使命是基于革新性的基因编辑技术，为严重疾病患者提供可及性和治愈性药物。目前在遗传病、复杂疾病和肿瘤领域等皆有管线布局。研究者发起临床试验取得不错进展。领诺医药领诺医药位于上海张江药谷，IN-2004（AAV基因治疗，眼科）/LIN-2004（AAV基因治疗，半乳糖脑苷脂酶Galactocerebrosidase /GALC)）为领诺医药的两款正在开发中的候选产品。至善唯新至善唯新成立于2018年，是一家专注rAAV基因药物研发与生产的基因治疗企业，治疗领域涵盖血液疾病、罕见病等。公司拥有国内rAAV基因药物开发**的技术团队，创始人拥有多项专利技术，在高效基因表达发现、rAAV基因药物的包装和规模化生产多项核心技术上走在世界的前沿，并获得了自主知识产权。公司已经开展研究者发起临床。北京步杨基因创始人为王刚博士，中国疾控中心病原生物学博士，瑞典隆德大学博士后，主要从事腺相关病毒载体（AAV）及其应用研究。曾任中国疾控中心病毒病所助理研究员，从事病毒性传染病预防控制，2018-2019年派往西非塞拉利昂，任中塞友好生物安全实验室主任。2014-2016年于隆德大学生物医学中心工作，建立了基于理性设计的条形码AAV定向进化（BRAVE）技术。2021年7月创立北京步杨基因科技有限公司，专注于新一代AAV衣壳的研发。近5年，在PNAS、Neuron和RNA等杂志发表多篇论文。曾承担或参与国家重大专项和国家重点研发计划等多项课题。从事以腺相关病毒为载体的基因治疗研究十 余年，在 AAV衣壳改造及其应用研究领域具有丰富的经验。目镜生物上海目镜生物医药科技有限公司是一家专注于基因工程化定向进化技术开发新型AAV外壳用于眼科疾病基因治疗技术和产品研发的创新公司。作为一家创新型生物医药企业，公司致力于为全球眼科疾病患者带来光明。目镜生物创始团队有着超20年的基因治疗技术研究经验，建立了先进独特的shuffling mediated AI re-targeting （SMART）AAV外壳筛选平台，利用AAV衣壳定向进化和DNA shuffling技术，通过人工智能机器学习和动物体内筛选的方式，开发出系列的具有高组织特异性、高渗透性、高感染性、低免疫原性的新型AAV衣壳库，利用这些新型衣壳提高AAV在视网膜的渗透能力，将基因药物更高效的递送至特定细胞和减少全身毒副作用的目的，提高AAV介导的基因药的安全性，从而惠及全球眼病患者。此外，目镜生物已有AMD基因治疗的候选药物。濒湖生物濒湖生物致力于打造“1+3+X”体系来实现其“造福人类健康”的企业愿景。据介绍，“1”为打造一家具有全球影响力的创新生物技术公司；“3”为搭建三个国际**的拥有自主知识产权的技术平台，包括靶向修饰技术研发平台、递送技术研发平台和靶向修饰药物生产平台；“X”为构建多个核心产品的管线组合，开发攻克肿瘤、自身免疫性疾病、遗传疾病等领域的细胞基因治疗产品。正序生物正序生物是一家运用新型基因编辑技术-碱基编辑治疗人类疾病的高科技生物医药企业，专注于生物科技创新和开发突破性疗法，造福人类健康。正序生物依托来自上海科技大学、中国科学院和武汉大学的创始人科研团队研究进展，汇集国内外**大学、研究机构的科学研究型人才以及在国内外**药企拥有多年从业经验的专业团队，致力于打造国内**、国际**的基因编辑治疗平台，为解除遗传性疾病/罕见病患者的病痛以及人类健康事业而奋斗。尧唐生物尧唐生物通过持续开发和优化CRISPR-Cas、碱基编辑和其他新一代基因编辑工具，以及对新一代mRNA生产平台和脂质纳米载体（LNP）组装工艺的创新型改进，开发针对遗传性疾病和心血管疾病的体内基因编辑药物。创立仅半年时间，尧唐生物团队已经实现了多种动物模型上的体内验证。在小鼠体内肝脏组织中，编辑效率达到80%以上，接近该组织的编辑效率上限；在非人灵长类动物（NHP，non-human primates）实验中，肝脏组织编辑效率达到了与全球头部企业相当的水平，一针注射即可达到靶基因的60%~70%的敲低；并且，尧唐生物已经使用自有基因编辑工具挖掘平台筛选到了可获得国际专利的新型编辑工具。科金生物无锡科金生物科技有限公司成立于2022年1月，总部位于江苏无锡，在深圳、上海、西班牙和美国均有分支机构。公司是一家专注于用基因编辑技术与细胞疗法治疗罕见病以及抗癌新药研发及生产的创新型公司。公司拥有自主知识产权的诺奖级精准治疗基因编辑技术平台CRISPR 2.0，结合新型AAV（腺相关病毒载体）递送系统，基因编辑效率可达70%，可实现小片段乃至完整基因的精准高效插入整合到基因组，并采用ex vivo的细胞编辑手段，巧妙的规避CRISPR脱靶风险以及AAV进入体内的各种免疫以及致癌风险。该项技术是CRISPR基因编辑领域的重大突破，公司已掌握符合工业化标准CMC流程，目前几个项目同时在中国及欧洲稳步推进中。纽伦捷生物纽伦捷成立于2021年12月，是一家旨在利用其具有自主知识产权的细胞转分化技术和遗传替代技术开发新型基因治疗药物的生物科技公司。公司由一群紧密联系的神经生物学家、眼科专家、基因治疗专家和生物制药行业的**人士共同创立，致力于将新兴的细胞转分化技术转化为针对未被满足临床需求的解决方案。目前，围绕细胞转分化技术，纽伦捷生物已搭建了包括转分化因子筛选、病毒及非病毒载体设计、体内外药效学方法开发等关键技术的新型基因治疗药物研发平台，并已经申请了多项关键专利。公司产品管线聚焦于神经系统疾病，重点面向致盲性眼病以及难以治疗的神经系统肿瘤开发具有自主知识产权的原创基因治疗药物。吉凯基因从设立至今，一直利用RNAi等技术，开展药物靶标发现及其衍生业务。公司业务覆盖靶标筛选及验证、抗体药物及基因治疗/细胞治疗药物的临床前研究以及I期临床研究等药物开发流程中的源头创新阶段。目前公司通过自主创新研究已主要开发了10多个进入IND研究阶段的新药研发项目，其中7个已许可或转让（其中1个项目为部分许可，公司仍在对该项目继续开发）。新芽基因成立于2020年7月，由何春艳博士和常兴博士联合创立。何春艳博士拥有丰富的病毒类产品研制开发、商务拓展、投资孵化经验。常兴博士任职于西湖大学，是中国*早进行碱基编辑技术开发及应用研究的学者之一，特别是在利用碱基编辑技术治疗肌肉相关疾病领域，如DMD。合生基因其基于国内原创的合成生物技术开发的首款基因治疗产品SynOV1.1目前正在开展临床试验，用于治疗包括中晚期肝癌在内的甲胎蛋白（AFP）阳性实体瘤。赛斯尔擎生物赛斯尔擎生物技术（上海）有限公司是浙江华海药业股份有限公司的全资创新子公司。在上海张江高科技园区注册成立。公司成立的宗旨是致力于研发治疗基因病和肿瘤的创新基因和免疫疗法。公司的高层人员是国外公司及科研机构工作多年的“海归”人士，具有扎实的科研背景和广阔的视野，能够准确把握生物医药的发展方向并与我国的具体国情相结合从而制订公司的发展方向和项目研发计划。目前公司的主要研发方向在抗肿瘤和基因病治疗领域。星奥拓维苏州星奥拓维生物技术有限公司（Otovia Therapeutics）星奥拓维于2022年1月由复健新药基金孵化设立，是一家专注于内耳听力损伤等相关疾病的创新药生物技术公司，以国际**的双AAV基因递送、基因编辑和类器官三大平台，针对感音神经性耳聋，开发基因递送、基因编辑和内耳毛细胞再生药物。天泽云泰目前公司建立了广泛的基于基因替代、基因调节和基因编辑策略的基因治疗产品研发管线，用于治疗视力障碍、代谢性疾病、血液病以及神经系统疾病。团队已经完成了两个前沿项目的体内概念验证研究，有望为两种具有严重未满足的临床需求的罕见遗传性疾病开发first-in-class的基因替代疗法。启函生物近些年来，细胞治疗正在迅速成为对抗癌症和其他严重疾病的重要武器，但目前细胞疗法还存在很大的技术优化空间：自体细胞治疗或定制化细胞疗法在一定程度上避免了免疫排斥问题，但其居高不下的治疗成本费用令很多患者望而却步。而大部分异体细胞治疗又因为存在排斥反应，需要患者长时间服用免疫抑制药物以避免细胞受到患者免疫系统的攻击和排斥。为了解决这些治疗瓶颈，启函生物科研团队基于其在移植免疫学领域深厚的专业知识，并利用高通量的多基因编辑技术来开发具有免疫兼容性的人体干细胞，使其在宿主里不会受到攻击。这将为世界上千千万万的患者及其家属带来新的生命希望。2020年，启函生物开始深度发力在细胞治疗产品方面的研发。通过运用科研团队在异种器官移植动物模型中积累的丰富经验，启函生物能够快速找到人体细胞中会影响免疫排斥反应的基因，并通过编辑这些基因，提高细胞的免疫兼容性，实现低风险、甚至无风险的同种异体细胞治疗。跃赛生物上海跃赛生物科技有限公司（跃赛生物）创立于2021年，是一家专注于开发新一代基于人多能干细胞技术的细胞治疗药物的企业，利用其拥有自主知识产权的人多能干细胞制备、培养、分化和基因编辑技术平台，致力于干细胞治疗领域的技术研发和产品开发，研发管线覆盖神经退行性疾病，罕见病及肿瘤等。跃赛生物在细胞治疗技术研发方面有着扎实的积累，尤其在神经系统的细胞治疗技术研发方面达到国际**水平，拥有多项专利。上海渤因生物2020年4月，渤因生物在上海张江成立；半年内完成数千万融资。据悉，目前正在筹备肝脏递送领域的新一代非病毒载体基因治疗产品。可瑞生物可瑞生物由多位北大校友和留学归国人员共同创立，致力于抗肿瘤免疫治疗技术的研发、基因编辑产品的开发和服务，以及遗传疾病基因治疗的探索。科锐迈德生物苏州科锐迈德生物医药科技有限公司专注于新一代环状mRNA核酸药物研发，公司已经申请20余项mRNA领域核心平台技术发明专利。建成环状mRNA技术平台，LNP核酸递送系统，实现了LNP核酸药物的中试生产。自主知识产权的环状mRNA技术填补了国内空白。科锐迈德研发管线涵盖传染病疫苗、肿瘤免疫、蛋白替代/基因治疗、细胞治疗等领域，正在积极推进环状mRNA药物申报工作。神拓生物神拓是国内首家可同时利用重组假型（pseudotyping）Lentivirus、AAV病毒载体技术治疗呼吸道疾病的基因治疗的公司。该公司由牛津大学、剑桥大学、伦敦大学学院基因治疗**研发人员及顾问团组成，专注于Lentivirus及AAV载体技术进行体内基因治疗产品开发的创新企业。团队的两大病毒递送平台技术由目前使用*多的AAV病毒载体平台以及全方位设计的慢病毒载体平台构成。可充分支持呼吸系统、神经系统罕见病基因治疗开发。目前团队已经推动多条体内基因治疗管线。END